Новини » Світ 22 лютого, 2019, 17:15
Вчені вилікували глухоту у мишей за допомогою генної терапії, заразивши їх вірусами
Миша. Фото: Pixabay
Миша. Фото: Pixabay

Приблизно половина випадків народження глухих дітей – це наслідки генетики. Зазвичай ці люди вдаються до допомоги кохлеарних імплантатів – медичного приладу, протеза, який дозволяє компенсувати втрату слуху. Однак останнім часом вчені з Європи і США все більше уваги приділяють генній терапії.

Згідно з дослідженням американської групи вчених, глухі миші, які отримали новий вид генної терапії, розвинули здатність чути майже на тому ж рівні, що і здорові. Ці результати дають підстави вважати, що генна терапія згодом може прийти на допомогу у тих випадках, які раніше не піддавалися лікуванню.

Відповідна стаття опублікована в журналі PNAS, пише naked-science.

Більше половини випадків глибокої вродженої глухоти мають генетичну причину, і близько 80% з них обумовлені аутосомно-рецесивними формами глухоти. У мишей в експерименті була так звана глухота DFNB9, на яку припадає від двох до восьми відсотків пов’язаних з генами випадків глухоти у людей. При глухоті DFNB9 білок, званий отоферліном, не може виконувати свою звичайну функцію передачі звукової інформації, зібраної тонкими волосками у внутрішньому вусі. Однак після зміни геному глухих мишей за допомогою спеціально створених вірусів гризуни отримали здатність чути майже так само добре, як їхні родичі, які народилися з нормально функціонуючим отоферліном.

Такі віруси (adeno-associated viruses, AAV) вважаються одними з найбільш перспективних векторів для терапевтичного перенесення генів для лікування захворювань. Генна терапія на основі AAV – багатообіцяючий метод лікування глухоти, але його застосування обмежене вузьким терапевтичним вікном: у людей розвиток внутрішнього вуха завершується внутрішньоутробно, і слух стає можливим приблизно через 20 тижнів вагітності. Крім того, генетичні форми вродженої глухоти зазвичай діагностуються в період новонароджених.

Тим часом вчені визнають, що навіть після зміни того ж специфічного гена у мишей, який викликає глухоту DFNB9 і у людей, говорити про те, що віруси, які редагують гени, можна використовувати для лікування чоловіків і жінок, занадто рано. Між експериментами на тваринах і людськими клініками лежить досить великий шлях, також є деякі підстави для побоювань. Тому, перш ніж технологія отримає практичне застосування, робота вчених повинна пройти кілька подальших досліджень.

* Якщо Ви знайшли помилку в тексті новини, виділіть її та натисніть Ctrl+Enter.
реклама
більше новин
Top
2019-04-25 21:02 :10