Новини » Суспільство 19 лютого, 2019, 10:57
Генна терапія може вилікувати рідкісні розлади головного мозку у ненароджених дітей
Фото: Getty Images/Global Images Ukraine
Фото: Getty Images/Global Images Ukraine

Вчені розробили радикальну форму генної терапії, яка може усунути мутації у мозку плоду в утробі матері.

Лікування, до якого раніше ніколи не вдавалися, вимагало б від лікарів введення у мозок плоду нешкідливого вірусу, який заражає нейрони та надає набір молекул, які виправляють генетичні помилки, повідомляє The Guardian.

Тести показують, що терапія буде найбільш ефективною у другому триместрі, коли мозок на ранніх стадіях розвитку.

Терапія спрямована на рідкісний розлад мозку, відомий як синдром Ангельмана, який вражає одного з 15000 народжених. Діти з цим синдромом мають невеликий мозок та часто відчувають судоми й проблеми з ходьбою та сном. Вони можуть прожити ціле життя, не сказавши жодного слова.

Здорові люди, як правило, мають дві копії кожного гена в генетичному коді: один успадкований від своєї матері, інший – від батька. Для нормального розвитку мозку вмикається материнська копія гена UBE3A, у той час, як копія батька залишається неактивною.

Під час синдрому Ангельмана копія UBE3A матері відсутня або ж мутована. Нова терапія застосовує версію потужного інструменту для редагування генів, відомого як Crispr-Cas9, щоб активізувати копію батька.

Дослідження на мишах показують, що коли генна терапія проводилася в утробі матері, вона активувала UBE3A у ключових частинах мозку та попереджає розвиток синдрому Ангельмана.

Переклад з англійської Оксани Вергелес, для ІА ZIK

Повний або частковий передрук тексту без письмової згоди редакції ІА ZIK заборонено та вважатиметься порушенням авторських прав

* Якщо Ви знайшли помилку в тексті новини, виділіть її та натисніть Ctrl+Enter.
реклама
більше новин
Top
2019-03-19 23:14 :26